抗腫瘤藥物產業技術創新聯盟2014年工作總結及2015年工作要點

　　一、2014年工作主要成果

　　1、抗腫瘤藥物創新研究

　　本年度，聯盟共申請中國專利4件，提交PCT專利申請10件，獲得中國發明專利授權4件，國外授權專利1件。創新藥阿帕替尼獲得新藥證書和生產批件，此外，申報、獲得臨床批件5項，發表影響因子大于2的SCI論文6篇。

　　甲磺酸阿帕替尼是由江蘇恒瑞公司投資研制，擁有自主知識產權的小分子VEGFR酪氨酸激酶抑制劑，屬化學藥品新藥注冊分類第1.1類。先后開展了胃癌、肺癌、肝癌、結直腸癌、乳腺癌等多種適應癥的臨床試驗。

　　治療晚期胃癌的Ⅱ期臨床研究表明，阿帕替尼可顯著延長晚期胃癌患者的中位生存期，由平均2.5個月延長到4.8個月。Ⅲ期臨床研究進一步驗證了阿帕替尼治療晚期胃癌的有效性和安全性，臨床推薦劑量為850mg qd，28天為一個周期。肺癌(我國的第一大癌癥)II期臨床試驗表明，阿帕替尼對晚期肺癌患者的疾病控制率(DCR)為53.2%，療效明顯。與國外同類酪氨酸激酶抑制劑相比，阿帕替尼的不良反應率較低，尤其是在乏力和手足皮膚反應發生率方面。

　　盡管甲磺酸阿帕替尼的同類藥物如貝伐單抗、舒尼替尼、索拉非尼等雖已在晚期胃癌患者展開了眾多臨床研究并顯示出較好的抗腫瘤活性，但目前除曲妥珠單抗被批準可與化療聯合使用治療HER2-neu過表達胃腺癌患者外，尚無其它靶向藥物被批準用于晚期胃癌的治療。

　　目前，本品已于2014年10月17日取得新藥證書(國藥證字H20140048/49/50/51)和生產批件(2014S00956/57/58/59)。成為全球第一個在晚期胃癌被證實安全有效的小分子抗血管生成靶向藥物，也是晚期胃癌標準化療失敗后，療效最好的單藥。同時，阿帕替尼是胃癌靶向藥物中唯一一個口服制劑，將極大地提高患者治療的依從性。今年6月，該藥的臨床研究被美國臨床腫瘤學會(ASCO)選作大會報告，這是中國創新藥研究第一次在全球頂級學術會議上作大會報告，并有史以來第一次入選該年會優秀研究。

　　據統計，去年胃癌全球新發病例952000，中國占據47%，發病率在我國惡性腫瘤中排名第2，每年352300人死于胃癌，在我國惡性腫瘤死亡率中排名第3。由于早期癥狀不典型且胃鏡常規檢查未普及，60—80%患者就診時已到晚期，現有治療手段獲益有限，預后差，5年生存多不超過20%。近幾十年來，雖然投入了大量的人力物力，但針對晚期胃癌標準化治療失敗后的新藥研發一直沒有取得突破性進展，導致該類人群得不到有效救治，給患者、社會和國家均造成極大負擔。恒瑞公司研發的阿帕替尼是一個全新小分子靶向藥物，通過抑制腫瘤血管生成，從而治療腫瘤，能夠顯著延長晚期胃癌患者的生存期，同時大大減低患者費用。

　　2、平臺建設及服務產業

　　2014年，聯盟進一步加強了抗腫瘤藥物的藥效學平臺的完善，建立了多個抗腫瘤藥物篩選模型，并利用這些模型評價了多個抗腫瘤創新藥物的臨床前藥效，進行抗腫瘤藥物作用機制研究，完善了實驗室的配套條件和設施。

　　利用這些模型完成了一批抗腫瘤創新藥物的臨床前藥效學研究，協助企業申報CFDA。共開展了9個新藥的臨床前藥效學研究，來自6家國內制藥企業，有力地提升了我國抗腫瘤藥物的創新能力。

　　3、組織推進機制創新情況

　　聯盟由江蘇恒瑞醫藥股份有限公司、江蘇豪森藥業股份有限公司、江蘇先聲藥業有限公司、中國科學院上海藥物研究所和中國藥科大學共同組成。中國藥科大學進行基礎研究，發現候選藥物后轉移給聯盟內企業進行后續開發;聯盟內企業進行新的化合物的設計、合成及初步篩選;上海藥物所建立的藥效學平臺參與后續的進一步評價和開發，開展系統的臨床前藥效學研究;整個過程快速、高效銜接，不但快速推進項目，而且明顯節省人力、物力，達到資源的集成化利用，加速項目的協同推進。

　　4、運行中存在的突出問題

　　1、聯盟發展機制及環境有待不斷完善的問題：一是“實現三個落實”：資金、人才、項目要落實。政府、行業主管部門發揮引導、統籌作用，政府、產業、大學、研究院所、金融機構、中介組織形成合理、有效的技術產業化鏈條。二是“建立三個平臺”：技術研發平臺、成果轉化平臺、信息共享平臺。資金、人才、項目落實到企業和高校之間的運行平臺上。三是“實現三個結合”-科技和需求結合、技術和資本結合、人員和項目結合。

　　2、重大項目的培育和申報：希望政府及科技部門支持聯盟內開展的針對抗腫瘤藥物研發等方面的國家和省市級課題的培育和申報工作，并給與一定的資金支持。

　　二、聯盟2015年工作要點

　　1、探索產學研聯盟運行的新模式、進一步規范管理聯盟運行;

　　2、征集產業技術需求，推動聯盟共性技術研發;

　　3、爭取十三五國家、省部級及地方各類科研項目，以聯盟名義承接政府委托項目及行業內的國內外合作交流等項目;

　　4、以創新人才培養為核心，為行業培養高技能人才;

　　5、積極推進聯盟內在研抗腫瘤創新藥物的研發進度，爭取有1個國家1.1類創新藥物上市。